Una familia astorgana, con una niña afectada por Fibrosis Quística candidata a recibir un nuevo tratamiento que frenaría la degeneración que produce la enfermedad, solicita la ayuda de sus vecinos pidiéndoles que se sumen a la campaña reivindicativa de la Federación Española de Fibrosis Quística, que demanda al Ministerio de Sanidad la aprobación del nuevo medicamento.
Campaña de recogida de firmas
La campaña en cuestión es una recogida de firmas a través de la plataforma change.org, que solicita al Ministerio que agilice los trámites para la aprobación del medicamento Orkambi, perteneciente a una nueva generación de fármacos que por primera vez abordan la causa subyacente de la enfermedad , frenando el deterioro que ésta produce en los pulmones y órganos como el páncreas o el hígado.
El miércoles 26 de abril se celebró el Día Nacional de la Fibrosis Quística, y coincidiendo con esa fecha, la Federación Española de Fibrosis Quística y las asociaciones regionales han iniciado una campaña de divulgación y sensibilización sobre la problemática que sufre el colectivo, a la espera desde hace un año y medio de un medicamento que puede suponer un cambio absoluto en la calidad y esperanza de vida de los pacientes para los que está indicado: aquellos con dos copias de la mutación F508 Del, es decir, el 28% de la población española con esta enfermedad.
El medicamento en cuestión es el combinado lumacaftor/ivacaftor, comercializado con el nombre de Orkambi, aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en noviembre de 2015 y con una valoración positiva por parte de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) desde julio de 2016.
La enfermedad
La Fibrosis Quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en nuestro país en torno a uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Es una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos, sobre todo pulmones y páncreas.
En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin cura. Por ello es muy importante el acceso a los últimos tratamientos de la enfermedad, que supondrían una mejora considerable en la calidad de vida de las personas con Fibrosis Quística.
Los pacientes y familiares apelan al derecho a recibir este nuevo tratamiento que frenaría la enfermedad, independientemente del coste que tenga, y denuncian la dificultad y la demora en el tiempo que existe en España para el acceso a los nuevos tratamientos ,algo que no ocurre en otros países de la Unión Europea, que cuentan con distintos modelos de financiación. “Aquí todavía estamos a la espera de que el Ministerio de Sanidad autorice y financie el medicamento, que ya ha tenido una valoración favorable por parte de la AEMPS”, subrayan desde la Federación Española. “Estamos viviendo una revolución en el tratamiento de la Fibrosis Quística. Hasta hace unos pocos años, los únicos medicamentos disponibles iban dirigidos a tratar los síntomas de la enfermedad; pero ahora, esta nueva generación de fármacos corrige el defecto de base que , aunque no cura la enfermedad, la frena de forma considerable”.
El objetivo de estos medicamentos para corregir el defecto de base de la enfermedad es abrir el canal del cloro, es decir, la puerta que hay en la pared celular, y permitir así que la regulación del cloro funcione correctamente.
